💊 "매일 약 끝!" CRISPR, 1회 주사로 콜레스테롤 55% 뚝

11월 8일 미국심장협회(AHA) 뉴올리언스 학술대회에서 발표되고 뉴잉글랜드 의학저널(NEJM)에 게재된 연구 결과에 따르면, CRISPR Therapeutics의 실험적 유전자 치료제 CTX310은 최고 용량을 투여받은 4명의 환자에서 중성지방을 평균 55%, LDL 콜레스테롤을 50% 감소시켰다. 이 효과는 치료 2주 후부터 나타나 최소 2개월 이상 지속됐다. 클리블랜드 클리닉의 스티븐 니센(Steven Nissen) 박사는 "LDL과 중성지방을 동시에 50% 가까이 낮출 수 있는 치료제는 지금까지 없었다"고 강조했다. 고콜레스테롤혈증은 심장마비와 뇌졸중의 주요 위험 요인으로, 전 세계 수억 명이 매일 스타틴 약물을 복용하고 있다. 그러나 CTX310은 단 1회, 2시간 주입으로 평생 효과가 지속될 가능성을 보여줬다. "ANGPTL3 유전자를 꺼버린다!" 타고난 유전자 결함이 치료 아이디어가 됐다. CTX310은 ANGPTL3이라는 유전자를 영구적으로 '스위치 오프'하는 방식으로 작동한다. 연구자들은 ANGPTL3 유전자가 선천적으로 비활성화된 사람들이 평생 심장질환 위험이 낮으면서도 별다른 부작용이 없다는 사실에 착안했다. CTX310은 이 유전자를 CRISPR로 편집해 같은 효과를 구현한다. 리제네론(Regeneron)의 Evkeeza도 같은 유전자를 타겟으로 하지만 매달 주입이 필요한 반면, CTX310은 단 1회 치료로 끝난다. 호주, 뉴질랜드, 영국에서 진행된 이번 임상 1상 시험은 31~68세 환자 15명을 대상으로 5가지 용량을 테스트했다. 모든 참가자는 고중성지방, 고LDL 콜레스테롤 또는 둘 다를 가진 환자로, 기존 치료에 실패한 경우였다. 3명의 참가자가 일시적으로 메스꺼움과 간 효소 상승 반응을 보였으나 빠르게 회복됐다. 참가자들은 1년간 추적 관찰되며, 추가로 15년간 장기 추적 옵션도 제공된다. "4~5년 내 시장 출시, 가격은 10만 달러 이하!" 수천만 명을 위한 게임 체인저. CRISPR Therapeutics CEO 샘 쿨카니(Sam Kulkarni)는 "우리는 일반적인 질환에서 유전자 편집의 힘을 이제 막 발견하기 시작했다"며 "대부분의 유전자 치료는 희귀질환에 시도됐지만, 이제 수천만 명이 혜택받을 수 있는 일반 질환으로 확장하고 있다"고 말했다. 회사는 이번 데이터를 미국 FDA에 제출해 2026년 임상 2상을 시작하고, 4~5년 내 제품 출시를 목표로 한다. 우선 유전적 고콜레스테롤혈증 환자를 타겟으로 하지만, 최종적으로는 수천만 명의 미국인에게 옵션이 될 수 있다. CRISPR와 버텍스(Vertex)가 이미 판매 중인 겸상적혈구빈혈 치료제 Casgevy는 200만 달러에 달하고 1년간의 세포 채취·편집 과정이 필요하지만, CTX310은 단순 주입이며 가격도 10만 달러 미만이 될 것으로 예상된다. 클리블랜드 클리닉의 루크 래핀(Luke Laffin) 박사는 "매일 약을 먹거나 매달 주사를 맞는 대신, 안전하고 지속적인 1회 치료를 제공할 가능성이 있다면 진료 현장을 바꿀 것"이라고 전망했다.