미국 FDA는 2026년 1월 11일, 세포·유전자 치료제(CGT)에 대한 CMC(화학·제조·관리) 규제 유연성 확대를 발표했다. 이는 개발 초기 단계의 과도한 서류 요구를 완화하고, 대신 임상 데이터 기반 승인에 초점을 맞추겠다는 것이다. 주요 내용을 살펴보면, 먼저 CMC 유연성이 확대된다. 제조 공정 변경 시 승인 절차가 간소화되며, 개발사들은 더 빠르게 공정을 개선할 수 있다. 또한 BLA(생물의약품 허가신청) 지원이 강화된다. 개발사와 FDA 간 사전 협의가 확대되어, 허가 신청 전부터 FDA와 긴밀히 협력할 수 있다. 희귀질환에 대한 우선 승인 경로도 확대된다. 환자 수가 적고 긴급성이 높은 경우 신속 승인이 가능하다. FDA는 지난 10년간 약 50개의 세포·유전자 치료제를 승인했다. CAR-T 세포치료제, CRISPR 유전자 편집 치료제 등이 대표적이다. 하지만 이들 첨단 치료제는 기존 저분자 화합물 신약과는 제조 공정이 근본적으로 다르다. 살아있는 세포를 다루기 때문에 품질 관리가 까다롭고, 소량 생산도 어렵다. 이번 규제 완화로 개발 속도가 2배 빨라질 것으로 전망된다. 특히 희귀질환 치료제나 맞춤형 유전자 치료제처럼 환자 수가 적고 긴급성이 높은 경우, 신속 승인 경로를 통해 환자들이 더 빨리 치료받을 수 있게 된다. FDA CBER(생물의약품평가연구센터) 국장은 "환자와 치료법 개발에 힘쓰는 분들에게 상식적인 접근 방식이 필요하다"며 "혁신을 저해하지 않으면서도 안전성을 보장하는 균형 잡힌 규제를 만들어가겠다"고 밝혔다. 대표 사례로 버텍스의 '카스게비'(CRISPR 유전자 편집 치료제)가 있다. 카스게비는 2023년 세계 최초로 승인된 CRISPR 치료제로, 겸상적혈구빈혈과 베타지중해빈혈을 치료한다. 이번 규제 완화로 향후 CRISPR 기반 치료제들의 개발 속도가 더욱 빨라질 것으로 기대된다. 업계 전문가들은 이번 규제 완화가 미국 바이오산업의 글로벌 경쟁력을 강화하는 계기가 될 것으로 보고 있다. 특히 중국, 유럽 등이 세포·유전자 치료 분야에서 빠르게 추격하고 있는 상황에서, FDA의 유연한 규제는 미국 기업들에게 큰 이점이 될 것이다. 한국 바이오 업계도 이번 발표에 주목하고 있다. 국내에서도 첨단재생의료 규제 완화가 추진되고 있는 만큼, FDA의 사례를 벤치마킹할 필요가 있다는 목소리가 나온다. 🔗 출처: