버텍스 파마슈티컬스와 CRISPR 테라퓨틱스가 공동 개발한 세계 최초 CRISPR 유전자 편집 치료제 카스게비(Casgevy)가 소아 환자 대상 임상 3상에서 긍정적 결과를 발표했습니다. 미국혈액학회(ASH) 2025에서 공개된 CLIMB-151 및 CLIMB-141 임상 데이터에 따르면, 5세에서 11세 소아 환자에서도 성인과 유사한 안전성과 치료 효과가 확인되었습니다. 카스게비는 베타 지중해빈혈과 겸상적혈구병 환자의 골수에서 채취한 조혈모세포를 CRISPR-Cas9 기술로 편집해 재주입하는 방식입니다. 임상 결과, 치료받은 소아 환자들은 수혈 횟수가 크게 감소했으며, 일부는 수혈이 완전히 불필요해졌습니다. 장기 추적 관찰에서도 1년 이상 치료 효과가 유지되는 것으로 나타났습니다. FDA는 이미 2023년 12월 카스게비를 성인 대상으로 승인했으며, 이번 소아 임상 성공으로 적응증 확대가 예상됩니다. 유럽의약품청(EMA)도 유사한 검토를 진행 중입니다. 업계에서는 카스게비의 소아 적응증 확대가 유전자 편집 치료제의 새로운 이정표가 될 것으로 평가하고 있습니다. 다만, 치료 비용이 최대 310만 달러(약 41억 원)에 달해 접근성 개선이 과제로 남아 있습니다. 출처: