크리스퍼캐스나인(CRISPR-Cas9) 유전자 편집 기술이 혈액질환 치료를 출발점으로 심혈관·대사질환은 물론 초희귀질환 환자 맞춤형 치료 영역까지 적용 범위를 넓히며 차세대 신약 개발 플랫폼으로 부상하고 있습니다. 세계 최초의 크리스퍼 치료제는 상업화 이후 소아 환자를 대상으로 한 임상 적용이 확대됐으며, 체내(in vivo) 직접 유전자 편집을 기반으로 한 심혈관질환 치료제 후보물질과 1인 맞춤형 유전자 편집 치료 사례도 잇따르고 있습니다. 최근 미국혈액학회(ASH) 발표와 주요 학술지, 기업 공시를 종합하면 크리스퍼 기술은 희귀 혈액질환 중심의 초기 적용 단계를 넘어 만성질환과 정밀의학을 포괄하는 범용 플랫폼으로 확장되는 흐름을 보이고 있습니다. 세계 첫 CRISPR 치료제인 카스게비는 소아 임상 성과로 적용 범위 확장 신호를 보내고 있으며, 5세에서 11세 소아 환자에서도 성인과 유사한 안전성과 치료 효과가 확인됐습니다. 체내 직접 유전자 편집 기반 심혈관질환 치료제 후보물질도 주목받고 있습니다. 기존 혈액질환 치료는 체외에서 세포를 채취해 편집한 뒤 재주입하는 방식이었지만, 체내 직접 편집 방식은 LNP(지질 나노입자) 전달 기술을 활용해 환자 몸속에서 직접 유전자를 편집합니다. 이는 심혈관·대사질환 등 만성질환 치료로의 확장 가능성을 열어줍니다. n-of-1 맞춤형 치료도 등장했습니다. 초희귀질환 환자 1명을 위해 맞춤 설계된 CRISPR 치료제가 개발되며, 정밀의학의 새로운 장을 열고 있습니다. CRISPR 기술은 이제 혈액질환을 넘어 심혈관·대사질환, 초희귀질환 맞춤 치료까지 포괄하는 차세대 정밀의학 플랫폼으로 자리매김하고 있습니다.